Machbarkeit und Praktikabilität der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) Erfahrungen, Analysen und Weiterentwicklungsvorschläge

Ein zentraler Punkt für die Realisierbarkeit einer AbD sind die derzeitigen Anforderungen an den Nachweis eines quantifizierbaren Zusatznutzens. In einer Simulationsstudie wurden die derzeit im Methodenpapier des IQWiG geforderten rigiden Effektschwellen, aber auch modifizierte Anforderungen untersucht. Eingeflossen sind alle abgeschlossenen Orphan-Drug-Verfahren seit Einführung der frühen Nutzenbewertung im Jahr 2011.

Der Gesetzgeber hat mit dem 2019 eingeführten Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) die Möglichkeit geschaffen, vergleichende Daten in der laufenden Versorgung zu erheben. Die AbD dient der Generierung von Evidenz und dem Zweck der Nutzenbewertung nach dem AMNOG (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz) als Grundlage erneuter Erstattungsbetragsverhandlungen.

Ein zentraler Punkt für die Realisierbarkeit einer AbD sind die derzeitigen Anforderungen an den Nachweis eines quantifizierbaren Zusatznutzens. In einer Simulationsstudie wurden die derzeit im Methodenpapier des IQWiG geforderten rigiden Effektschwellen, aber auch modifizierte Anforderungen untersucht. Eingeflossen sind alle abgeschlossenen Orphan-Drug-Verfahren seit Einführung der frühen Nutzenbewertung im Jahr 2011.

Die Studie zeigt, dass das derzeit vom IQWiG vorgeschlagene Vorgehen für die AbD verhältnismäßig große Patientenzahlen erfordert, die vor allem bei Orphan Drugs häufig kaum zu erreichen sind. Anhand der simulierten, veränderten Kriterien wird ein alternatives Vorgehen vorgeschlagen, das der
besonderen Situation einer AbD als adjustiertem, jedoch nicht-randomisiertem Vergleich gerecht werden könnte.

Feasibility and practicability of routine pactice data collection and evaluations (AbD) –
Experiences, analyses and suggestions for further development

Study report published in Monitor Versorgungsforschung 02/2024 - (German Language)

With the instrument of Routine Practice Data Collection and Evaluations (German: AbD) introduced in 2019, the legislator has created the possibility of collecting comparative data in routine care. The AbD serves to generate evidence and the purpose of benefit assessment in accordance with the AM-NOG (German Act on the Reform of the Market for Medicinal Products) as the basis for new reim-bursement negotiations.

A central point for the feasibility of an AbD are the current requirements for the proof of a quantifia-ble additional benefit. In a simulation study, the rigid effect thresholds currently stipulated in IQWiG‘s methods paper, but also modified requirements, were analysed. All completed orphan drug proce-dures since the introduction of the early benefit assessment in 2011 were included.

The study shows that the procedure currently proposed by IQWiG for the AbD requires relatively large numbers of patients, which are often difficult to achieve, especially for orphan drugs. Based on the simulated, modified criteria, an alternative procedure is proposed that could do justice to the special situation of an AbD as an adjusted but non-randomised comparison.

Autoren der Studie sind Dr. Matthias Wilken und Fabian Berkemeier.

Dr. Matthias Wilken ist beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. tätig. Fabian Berkemeier ist bei der IGES Institut GmbH beschäftigt. Die Studie wurde von Novartis Pharma GmbH, Gilead Sciences GmbH, Roche Pharma AG, Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA und CSL Behring GmbH finanziell unterstützt.

Wilken, M., Berkemeier, F.: „Machbarkeit und Praktikabilität der anwendungsbegleitenden
Datenerhebung (AbD)“, in: „Monitor Versorgungsforschung“ (02/24), S. 62–68. http://doi.org/10.24945/MVF.02.24.1866-0533.2595