Buchveröffentlichung: Seltene Helden - Orphan Drugs in Deutschland

Neues Fachbuch zeigt aktuelles Wissen über seltene Erkrankungen und ihrer Behandlung

Sich mit seltenen Krankheiten zu beschäftigen bedeutet mehr, als nur neue Krankheitsbilder zu beschreiben und spezialisierte Arzneimittel zu entwickeln. Seltene Krankheiten begleiten die Wissenschaft auf dem Weg zu einer personalisierten Medizin. Zu diesem Fazit kommt Prof. Bertram Häussler, Vorsitzender der Geschäftsführung des IGES Instituts, in seinem Beitrag in dem jüngst erschienen Fachbuch „Seltene Helden – Orphan Drugs in Deutschland“.

Berlin, 10. Februar 2013 (IGES Institut) - In diesem in seiner Art bisher einzigartigen Buch über seltene Krankheiten beleuchtet er nicht nur epidemiologische und medizinische Fragen, sondern auch die Bedingungen, unter denen Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen auf den Markt kommen und sich dort behaupten können. So weist er darauf hin, dass es derzeit kein ausreichendes empirisches Wissen über die Entwicklungssituation der bereits auf dem Markt befindlichen Orphan Drugs gibt. Ferner bemängelt er die „Fehleranfälligkeit“ der Preisfindung für neue Wirkstoffe, da bei Orphan-Medikamente die für Arzneimittel sonst üblichen Wettbewerbsbedingungen bewusst ausgeschaltet worden sind. Er rät daher, die Preisfindung künftiger Orphan Drugs durch Simulationen zu unterstützen.

Der Umgang mit seltenen Erkrankungen könne als Leitbild auf dem Weg hin zu einer wirklich personalisierten Medizin fungieren, weil dabei tatsächlich der einzelne Mensch Gegenstand der Heilkunde sei, schreibt Häussler in dem Buch. So werde nicht nur eine genau analysierte Gesundheitsstörung berücksichtigt, sondern die höchst individuelle Ausstattung des einzelnen Erkrankten. Dahinter steht laut Häussler ein völlig anderer Krankheitsbegriff als der derzeit existierende: Nicht mehr die Abstraktion von Einzelfällen werde Motor neuer Erkenntnisse sein. Vielmehr werde die künftige Medizin von komplexen Modellen des menschlichen Körpers ausgehen, die jedem Individuum angepasst werden.

Neues Fachbuch zeigt aktuelles Wissen über seltene Erkrankungen und ihrer Behandlung

Das Fachbuch, das Prof. Häussler und Dr. Klaus-Jürgen Preuß nach mehr als zweijähriger Recherche und Vorarbeit herausgegeben haben, bietet einen umfassenden und tiefen Einstieg in die komplexe Problematik der seltenen Erkrankungen und ihrer Behandlungsmöglichkeiten. Zahlreiche namhafte Experten beleuchten darin die gesundheitspolitischen, regulatorischen, juristischen und gesellschaftlichen Rahmenbedingungen dieses außergewöhnlichen Bereichs der Medizin. Vor allem die Besonderheiten der klinischen Entwicklung, der Nutzenbewertung, der Preisfindung sowie der Vermarktung entsprechender Medikamente werden dargestellt und kritisch diskutiert.