Seltene Helden? Orphan Drugs und Seltene Erkrankungen in Deutschland

Der Bedarf an neuen Therapien für seltene Erkrankungen rückt weiter ins öffentliche Interesse. Auch durch die personalisierte Medizin werden aufwändige Behandlungen für kleinste Patientengruppen zunehmen. In der Kritik stehen immer wieder die hohen Kosten der Medikamente gegen seltene Krankheiten, die Orphan Drugs.Bisher gibt es wenig empirisches Wissen darüber, wie sich Orphan Drugs am Markt entwickeln. Dabei sind für die gesundheitspolitische Diskussion ein genaues Verständnis künftiger Patientenzahlen und der Preisfindung nötig, um den Interessenausgleich zwischen Herstellern und Kostenträgern zu ermöglichen. Neben einer besseren diagnostischen Betreuung spielt die Forschung und Entwicklung neuer wirksamer Arzneimittel für die Zukunft von Menschen mit seltenen Krankheiten eine zentrale Rolle.
Dabei diskutierten zahlreiche namhafte Experten über die medizinischen Herausforderungen dieser Krankheiten, aber auch die gesundheitspolitischen, regulatorischen, juristischen und gesellschaftlichen Rahmenbedingungen.